Pacientes con hemofilia sufren por tratamientos incompletos y falta de medicamentos

Brújula Digital|18|04|25|

En Bolivia, al menos 220 personas viven con hemofilia, una enfermedad poco prevalente, pero de alto riesgo. El tratamiento es vital, pero muchos pacientes, especialmente los que desarrollan anticuerpos que bloquean el efecto del tratamiento principal no tienen acceso a las alternativas de medicamentos que podrían ayudarlos.

En Bolivia, vivir con hemofilia es, para muchos pacientes y sus familias, una lucha constante contra el dolor, la falta de medicamentos y la desinformación. La hemofilia es un trastorno hereditario de la coagulación en el que uno de los factores encargados de formar el coágulo sanguíneo está ausente o deficiente. Existen dos tipos principales: la hemofilia A, causada por la deficiencia del factor VIII, y la hemofilia B, por el factor IX.

"Es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X. Eso quiere decir que la mujer puede portar la enfermedad y el varón es el que la padece", explicó el hematólogo pediatra Elías Israel Asbún. 

El especialista detalló que, según la gravedad de la deficiencia del factor de coagulación, la enfermedad puede ser leve, moderada o severa. En los casos severos, la actividad del factor es menor al 1% y los sangrados pueden producirse incluso sin golpes o traumas previos.

Los sangrados internos, especialmente en articulaciones y músculos, son frecuentes y extremadamente dolorosos. "El dolor se puede comparar con un dolor de muela magnificado 30 veces", relató Elizabeth Burgoa, presidenta de la Asociación de Hemofilia La Paz. Además, explicó que estos episodios son incapacitantes: “Hemos tenido casos en los que con solo escribir, un niño comienza a sangrar en la muñeca”, por eso muchos niños con hemofilia deben protegerse cuidadosamente al jugar o asistir al colegio.

El tratamiento habitual consiste en la administración intravenosa del factor deficiente. En Bolivia, la Ley 754 establece que las gobernaciones deben garantizar la dotación gratuita de medicamentos antihemofílicos. Sin embargo, el cumplimiento es irregular, “en muchos departamentos, el presupuesto no alcanza ni para cubrir el tratamiento de un solo paciente de manera anual”, denunció Burgoa.

A estas dificultades se suma un desafío adicional: el desarrollo de inhibidores, es decir, anticuerpos que neutralizan el efecto del factor administrado. "Un 30% de los pacientes puede desarrollar inhibidores. En Bolivia ya es el 10% y están sin tratamiento", señaló la dirigente. Para estos casos, la alternativa más efectiva es el medicamento Emicizumab, de administración subcutánea y con resultados alentadores.

“El Emicizumab actúa como un puente entre el factor IX y el factor X, compensando la falta del factor VIII”, explicó el Dr. Israel. “La ventaja es que se administra una vez al mes y no requiere acceso venoso, lo cual es crucial para niños con venas deterioradas por los pinchazos frecuentes”, añadió. Sin embargo, el especialista también advirtió sobre el elevado precio del fármaco: “Cada ampolla está alrededor de 20 mil bolivianos, pero eso es solo una dosis mensual”.

A pesar de su eficacia, el medicamento no está incluido en la Lista Nacional de Medicamentos Esenciales (LINAME). La Asociación de Hemofilia ha presentado solicitudes desde hace más de cuatro años para su inclusión, pero hasta la fecha no hay resultados. “Nos dicen que no podemos entrar porque somos una patología no prevalente, como si el número de pacientes justificara la indiferencia”, reclamó Burgoa.

Las consecuencias de esta exclusión han sido trágicas. “En los últimos años hemos perdido siete vidas jóvenes por falta de tratamiento”, afirmó. Algunos fallecieron tras hemorragias intracraneales, otros por complicaciones quirúrgicas donde no había forma de detener el sangrado. “Nos ha tocado ver niños que no podían caminar, que vivían internados... Uno de ellos ahora estudia medicina gracias a la donación del medicamento”, recordó Burgoa.

Otro obstáculo que enfrentan los pacientes es la falta de conocimiento del personal médico. “Muchos profesionales en salud no saben cómo atender a los pacientes con hemofilia. En lugares alejados, mucho peor. A veces no hay acceso a la información ni a internet, pero una norma escrita con el protocolo de atención podría salvar vidas”, indicó Burgoa. A pesar de que el Ministerio de Salud trabaja desde hace tres años en una norma de atención, aún no ha sido publicada.

El acceso desigual a la salud también se refleja en los seguros sociales. “Existen 16 seguros diferentes en el país, y muchos no conocen el protocolo de atención para hemofilia”, indicó Burgoa. Aunque la Asociación ha solicitado capacitaciones al Ministerio de Salud, aún no se han concretado acciones sostenidas.

En medio de estas dificultades, la comunidad hemofílica mantiene la esperanza en la terapia génica, un tratamiento aún inalcanzable por su alto costo, pero que ya ha demostrado que puede hacer que el hígado vuelva a producir el factor faltante. “Es nuestro anhelo, nuestro sueño, ver a nuestros pacientes sanos”, expresó Burgoa.

Actualmente, en el departamento de La Paz se han diagnosticado 54 casos de hemofilia, y a nivel nacional la cifra llega a 220. Sin embargo, se estima que muchos más aún no han sido diagnosticados. “Es probable que haya pacientes que estén muriendo sin saber que tienen hemofilia, sin saber que existe un tratamiento”, concluyó Burgoa.

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